Programa - Comunicação Oral Curta - COC21.1 - Acesso aos medicamentos

Apresentação/Introdução
Na Lei 8.080/90, está incluída, no campo de atuação do Sistema Único de Saúde, a assistência farmacêutica. Os medicamentos disponíveis no SUS são previamente registrados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Porém, pacientes podem buscar acesso por demandas judiciais de medicamentos, quando não disponíveis, que possuem especificidades de registro, que comprometem a robustez de evidências.

Objetivos
Analisar aspectos regulatórios e de gasto dos medicamentos responsáveis pelas dez maiores aquisições por demandas judiciais, segundo o Relatório de Gestão do Ministério da Saúde, realizado pelo Ministério da Saúde (MS), entre 2019 e 2023.

Metodologia
Trata-se de um estudo transversal, descritivo e exploratório. Tem por objeto medicamentos registrados na Anvisa nos últimos 5 anos com base em 2023, e de maiores aquisições para atender demandas judiciais referidos nos Relatórios de Gestão do MS dos anos de 2021 a 2023. Dados sobre gastos foram extraídos do Sistema Integrado de Administração de Serviços Gerais, referentes ao período de 2019 a 2023, e os valores foram corrigidos pela aplicação do Índice de Preços ao Consumidor Amplo. Dados sobre regulação sanitária foram extraídos, entre abril e junho de 2025, das páginas eletrônicas das agências reguladoras da União Europeia (EMA), Estados Unidos (FDA) e Brasil.

Resultados
Foram analisados os medicamentos atalureno, birtartarato de mercaptamina, burosumabe, cerliponase, cloridrato de mercaptamina, elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor. eteplirsena, inotersena, ivacafor, metreleptina, migalastate, onasemnogeno abeparvoveque, volanesorsena e vosoritida. O gasto total do MS foi de R$2,28 bilhões, sendo 41% deste montante gasto com atalureno, que não está registrado no FDA e teve renovação de registro negada na EMA. Não possuem registro: eteplirsena na EMA e na ANVISA, volanesorsena na FDA e os sais de mercaptamina na Anvisa. FDA designa todos os medicamentos como órfãos e a EMA só não o faz com três. Oito medicamentos estão em monitoramento adicional na EMA.

Conclusões/Considerações
Os maiores gastos são com os medicamentos designados órfãos, que possuem alto custo e que podem ou não ser registrados pela Anvisa ou agências reguladoras internacionais. Muitos utilizaram das vias aceleradas do processo, o que compromete a robustez das evidências de eficácia e segurança.

Apresentação/Introdução
O Consumo Total de Opioides Medicinais per capita, expresso em miligramas equivalentes de morfina (MME), é reconhecido pela OMS e pela Comissão Lancet como indicador de acesso ao alívio da dor e do desenvolvimento dos cuidados paliativos. Valores abaixo de 200 mg/habitante/ano refletem iniquidades estruturais, inviabilizando o acesso a cuidados paliativos como parte dos direitos humanos.

Objetivos
Avaliar o Consumo Total de Opioides Medicinais per capita no Brasil em 2024, com base na oferta de medicamentos opioides ofertados via Sistema Único de Saúde (SUS), como indicador de acesso ao alívio da dor e aos cuidados paliativos.

Metodologia
Estudo descritivo com base na análise de dados do Sistema de Informações Ambulatoriais do SUS (SIA/SUS). Foram selecionados os códigos da Tabela Nacional de Procedimentos, Medicamentos, Órteses e Próteses do SUS relacionados à dispensação de opioides do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica em todo o território nacional, no ano de 2024. Os dados foram convertidos em miligramas equivalentes de morfina (MME) para estimativa do consumo total e cálculo do consumo per capita anual, permitindo comparação com a referência internacional proposta pela Comissão Lancet (200 mg/habitante/ano).

Resultados
Em 2024, o Brasil dispensou via SUS um total de 449.407.789 mg , resultando em um consumo de opioides per capita de 2,2 mg/hab/ano.O país permanece na faixa classificada pela Comissão Lancet (2018) como de acesso gravemente restrito, ao lado de nações como Guatemala, Índia, Indonésia, Angola e Ucrânia. Observou-se uma concentração de dispensação díspar entre os estados e macrorregiões de saúde. Um consumo muito abaixo da média global, em um país com população significativa e serviços de saúde estruturados, sugere obstáculos como falhas na capacitação de profissionais, barreiras regulatórias excessivas, estigmas culturais e desigualdade geográfica no fornecimento.

Conclusões/Considerações
O consumo de opioides per capita no Brasil permanece muito abaixo da referência internacional, refletindo um acesso gravemente restrito ao alívio da dor. Barreiras incluem desigualdade geográfica, falhas na capacitação, barreiras regulatórias, assim como uma cultura de medo e estigma em relação ao uso terapêutico de opioides. A Política Nacional de Cuidados Paliativos surge como marco para avançar no acesso equitativo.

Apresentação/Introdução
Medicamentos são o principal item presente nas ações judiciais. Existem nove produtos de terapia avançada (PTA) registrados pela Anvisa até dez/2024, todos de custo elevado. Apenas um foi incorporado ao SUS até o momento: o medicamento Zolgensma®, para AME, em dez/2022. Ainda assim, não foi efetivamente ofertado até março/2025. A via judicial tem sido a única forma de acesso dos pacientes aos PTA.

Objetivos
Examinar as demandas judiciais solicitando produtos de terapia avançada apostas à União de 2020 a fevereiro/2025, no tocante ao quantitativo de ações, procedência geográfica da demanda e valores gastos pelo Ministério da Saúde com judicialização.

Metodologia
Estudo exploratório, retrospectivo, de abordagem quantitativa, utilizando dados obtidos do Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde - DJUD/MS, usando a Lei de Acesso à Informação. Foram examinados dados de judicialização de todos os PTA registrados na Anvisa até fevereiro/2025, independente do ano da demanda judicial. Situação de incorporação no SUS foi verificada no site da CONITEC. Número de ações e volumes financeiros foram analisados por medicamento, Unidade da Federação de entrada da demanda judicial e ano de registro de cada produto. Valores financeiros relacionados aos PTA foram comparados aos gastos totais anuais da União com a judicialização de medicamentos.

Resultados
Identificou-se 214 ações judiciais, com tendência de crescimento no período. Apenas quatro PTA foram demandados judicialmente, com grande disparidade no número de ações: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®); delandistrogene moxeparvovec (Elevidys®); tisagenlecleucel (Kymriah®) e voretigeno neparvoveque (Luxturna®). Zolgensma® respondeu por mais de 90% do total de ações. Prevaleceram ações procedentes do Distrito Federal (44,4%). Gastos totais não corrigidos somaram R$ 1.338.646.729,00. Elevidys® foi o produto com maior valor médio por ação (R$ 17.615.044,18). Mesmo representando pequeno número de ações, os PTA consumiram cerca de 16% dos gastos da União com a judicialização de medicamentos.

Conclusões/Considerações
Nenhum dos PTA judicializados se encontrava incorporado ao SUS no momento de sua demanda. É necessário monitorar as demandas por Zolgensma® a partir de sua oferta efetiva no SUS prevista, para março/2025. Em função de seus custos unitários muito elevados, estes produtos farmacêuticos representam proporção relevante dos gastos da União com a judicialização de medicamentos, constituindo um desafio para a sustentabilidade do sistema público no país.

Apresentação/Introdução
A Farmácia Clínica é uma área da Farmácia na qual o Farmacêutico atua diretamente no cuidado ao paciente, em colaboração com a equipe de saúde, com o objetivo de otimizar a terapia medicamentosa, promovendo saúde e reduzindo danos. Apesar dos avanços e benefícios dessa prática a nível mundial, ainda existem diversos desafios que dificultam sua implementação eficiente na prática clínica.

Objetivos
Diante do exposto, o objetivo do presente estudo é compreender os desafios enfrentados por farmacêuticos para a realização dos serviços de farmácia clínica nos ambientes de internação do município de Barreiras-BA.

Metodologia
Para isso, foi realizado um estudo qualitativo com farmacêuticos de dois hospitais públicos localizados no município de Barreiras-BA. A coleta dos dados ocorreu em abril de 2025, por meio de entrevistas conduzidas com base em um roteiro de perguntas previamente elaborado. A entrevista foi gravada e posteriormente transcrita. A análise dos dados seguiu a técnica de análise temática de conteúdo de Bardin, composta de: pré-análise, exploração do material, tratamento dos resultados e análise do conteúdo. Este processo foi realizado por dois pesquisadores de forma independente e divergências foram resolvidas por consenso. O estudo foi aprovado pelo Comitê de Ética, com parecer nº 7.440.292.

Resultados
Foram realizadas três entrevistas com farmacêuticos, com duração média de 15 minutos cada. A análise dos dados resultou em cinco categorias: desafios, serviços clínicos, perspectivas, facilitadores e farmácia clínica. A mais recorrente foi a dos desafios, com destaque para a sobrecarga de atividades burocráticas e a escassez de recursos humanos, o que impossibilita o Farmacêutico de se dedicar às atividades assistenciais. Ainda dentro dessa categoria, foi mencionado o desconhecimento, por parte da equipe de saúde, pacientes e gestores, sobre os serviços clínicos farmacêuticos. Tais desafios evidenciam a realidade enfrentada pelos profissionais que atuam no SUS no município de Barreiras-BA.

Conclusões/Considerações
Este estudo identificou desafios e realidades relacionadas ao exercício da farmácia clínica nos hospitais do SUS. Esses achados expõem deficiências institucionais em implantar serviços que podem beneficiar os pacientes e os profissionais de saúde. Esses achados poderão contribuir para o planejamento e desenvolvimento de estratégias no processo de implementação dos serviços clínicos farmacêuticos junto ao SUS, melhorando a saúde do município.

Apresentação/Introdução
A regulamentação vigente sobre prescrição de Cannabis no Brasil estipula que alternativas terapêuticas devem ser prescritas e utilizadas pelo paciente antes que os produtos sejam fornecidos judicialmente. Conhecer o que é prescrito antes ou durante o uso de Cannabis é necessário para auditar a prescrição minimamente apropriada.

Objetivos
Descrever medicamentos prescritos antes ou concomitantemente ao uso de produtos Cannabis relatados nas demandas judiciais impetradas contra a União, no período de 2020 a 2023, de modo a relacionar com o diagnóstico principal e o produto solicitado.

Metodologia
Demandas judiciais impetradas contra a União, por produtos de Cannabis medicinal, de 2020 a 2023, foram obtidas do Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde. Variáveis referentes a terapia medicamentosa dos demandantes foram extraídas. Os produtos solicitados foram identificados. Os medicamentos em uso prévio ou concomitante à ação judicial foram classificados de acordo com a Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC) no 3º e 5º níveis, assim como as indicações clínicas. Frequências absolutas e relativas foram calculadas.

Resultados
Um total 2024 ações judiciais foram analisadas, 9785 alternativas e 53 códigos diferentes de 3º nível do ATC foram identificados. Antiepilépticos representaram 50,8%, e antipsicóticos 15,5%. Em 170 casos, nenhuma alternativa foi prescrita e em 69 não havia qualquer informação sobre essa exigência. Ácido valpróico (19,2%) e levetiracetam (12,4%) foram as substâncias mais prescritas entre os antiepiléticos. No grupo dos antipsicóticos, risperidona 33,0% e aripiprazol 15,6%. Os diagnósticos mais prevalentes foram Epilepsia (37,1%) e Autismo (26,1%). Cerca de 43% das ações pleiteavam produtos de Cannabis isolados, 34% óleos Full spectrum,5% óleos Broad spectrum e 18% sem informação.

Conclusões/Considerações
Embora exista alguma regulamentação para a prescrição de óleos Cannabis, ela não tem sido seguida nem pelos prescritores nem pelos tribunais. Os casos relatam sobreposição de terapia medicamentosa, incompletude sobre a refratariedade do tratamento, e solicitações para produtos não isolados. Ademais, não há garantia de que as prescrições tenham sido descontinuadas, aumentando a necessidade de monitoramento para possíveis eventos adversos.

Apresentação/Introdução
As doenças tropicais negligenciadas impactam fortemente a população infantil no Brasil. A ausência de formulações pediátricas adequadas compromete a adesão terapêutica, a segurança e a efetividade do tratamento. Este estudo identifica lacunas e prioridades para o desenvolvimento de medicamentos pediátricos no SUS.

Objetivos
Identificar e priorizar formulações pediátricas necessárias para o tratamento de doenças negligenciadas e infecciosas no SUS, a fim de subsidiar estratégias de desenvolvimento tecnológico e políticas públicas de acesso a medicamentos para crianças.

Metodologia
O estudo foi conduzido em duas etapas: (1) análise documental de protocolos, manuais e dados epidemiológicos dos sistemas de informação do SUS, com foco em doenças como malária, tuberculose, hanseníase e outras; (2) entrevistas com áreas técnicas do Ministério da Saúde, utilizando roteiro semiestruturado, para validação dos achados e levantamento de prioridades. As informações foram consolidadas em matriz de demanda e estimativa de unidades de medicamentos pediátricos necessárias por doença e região.

Resultados
A análise estimou que 58.029 crianças até 10 anos seriam beneficiadas por formulações pediátricas adequadas, sendo a malária responsável por 33.803 (58,2%) dessa demanda. A região Norte concentrou a maior necessidade. Foram priorizados 12 itens terapêuticos para 9 doenças, totalizando 142.581 unidades de medicamentos por ano, com impacto orçamentário estimado de R$ 7,3 milhões/ano. Destacam-se medicamentos para malária, influenza, toxoplasmose e tuberculose. A ausência de formulações adequadas compromete o tratamento e justifica investimentos específicos.

Conclusões/Considerações
O estudo evidencia a necessidade urgente de formulações pediátricas no SUS para doenças negligenciadas. A priorização proposta contribui para o planejamento de políticas públicas, desenvolvimento de tecnologias e melhoria da atenção farmacêutica infantil. A ampliação do recorte etário e o envolvimento de farmácias magistrais são passos recomendados nas próximas fases.

Período de Realização
10 de Outubro de 2024 até 30 de maio de 2025


Objeto da experiência
Apresentar o processo de implementação de um serviço de orientação para o acesso ao medicamento no SUS.

Objetivos
Desenvolver e implementar um serviço de orientação que facilite o acesso do paciente aos medicamentos disponibilizados pelo SUS, por meio da oferta de informações claras sobre os procedimentos e caminhos necessários para a sua obtenção.

Descrição da experiência
Foi implementado um serviço que visa orientar usuários do SUS de Governador Valadares (MG) sobre como obter acesso a medicamentos na rede pública de saúde. No primeiro momento foi feito uma formação com os participantes do projeto sobre formas de acesso de medicamentos, comunicação digital, ética no cuidado com informações confidenciais e formas empáticas de acolhimento e orientação dos usuários, em seguida foi trabalhada formas de divulgação desse serviço junto a rede de saúde.

Resultados
O serviço foi implementado oficialmente no dia 20/05/2026, com isso foi firmado parcerias com a rede pública para encaminhamento de pacientes, bem como divulgação entre os profissionais, também foram formadas parcerias com outros programas e serviços de saúde da UFJF/GV, bem como um a criação de um protocolo de intenções para capacitações contínuas com estudantes e profissionais da rede, assim como o estabelecimento de diálogo para discussão sobre barreiras de acesso a medicamentos no município.

Aprendizado e análise crítica
Durante as tratativas e negociações para a implementação do serviço, foi percebido que essa era uma demanda não só dos pacientes, mas também dos prescritores que relatavam dificuldade em como proceder frente a demanda dos pacientes, principalmente em relação as questões burocráticas do componente especializado. Foi também percebido como a informação sobre forma de acesso a medicamentos não chega com eficiência a população, que não conhece os caminhos propostos pelo SUS.

Conclusões e/ou Recomendações
Serviço vai atender a uma demanda dos usuários e também da rede de saúde de Governador Valadares (MG), possibilitando levantamento de dados que podem auxiliar na construção de políticas públicas.

Período de Realização
O projeto teve início em janeiro de 2025 e encontra-se em vigência.

Objeto da experiência
Entrega de medicamentos em domicílio aos munícipes de Paranaguá-PR que se se encontram acamados, domiciliados ou residem em comunidades marítimas.

Objetivos
Estabelecer e executar o protocolo municipal para a entrega de medicamentos de uso contínuo em domicílio aos pacientes que se enquadram nos critérios do Programa.
Facilitar o acesso a medicamentos de uso contínuo com viés nos princípios de integralidade e equidade.


Descrição da experiência
A partir de um cadastro prévio, usuários acompanhados na APS do município de Paranaguá-PR, que se encontram acamados ou domiciliados, passam a receber seus medicamentos de uso contínuo em domicílio, entregues pelo ACS do seu território. Os insulanos que residem em comunidades marítimas de difícil acesso também se beneficiam do programa.
As prescrições são enviadas a CAF, que separa os medicamentos, embala, identifica e devolve à ESF, onde o ACS realiza a entrega em domicílio, a cada 60 dias.


Resultados
Até o momento, 98 pacientes acamados e domiciliados, vinculados a uma das 36 Estratégias de Saúde da Família municipal se encontram contemplados pelo Programa, bem como 116 pacientes insulanos das 7 comunidades marítimas de difícil acesso. Estes antes arcavam com os gastos de transporte em barcos para retirar os medicamentos nas farmácias municipais, agora recebem as medicações em domicílio, gerando economicidade.
Com o programa também houve aumento do vínculo dos pacientes com a ESF referência.


Aprendizado e análise crítica
Implementar o programa foi simples e resolutivo. Não houve desgaste financeiro, visto que para aplicar não foi necessário a aquisição de equipamentos, só boa vontade da gestão e dos trabalhadores envolvidos.
O programa engloba princípios básicos do SUS: integralidade, já que se trata de envolver a assistência farmacêutica na terapêutica de pacientes que fazem uso de medicamentos de uso contínuo, bem como na equidade, quando se tem um olhar diferenciado a usuários com necessidades especiais.


Conclusões e/ou Recomendações
O programa aumentou a adesão farmacoterapêutica de pacientes que fazem uso de medicamentos de uso contínuo, propiciando melhores resultados e controle das condições crônicas. Houve economicidade dos insulanos e praticidade para acamados e domiciliados dos pacientes continentais.
Capacitações com os ACS’s sobre uso correto de medicamentos passam a ser uma atividade permanente, afim de garantir o objetivo do programa.

Apresentação/Introdução
O uso indiscriminado de antimicrobianos é um dos principais fatores associados à resistência bacteriana, um problema de saúde pública global. No Brasil, o monitoramento da dispensação desses medicamentos é realizado por meio do Sistema Nacional de Gerenciamento de Produtos Controlados (SNGPC), coordenado pela Anvisa.

Objetivos
Analisar o perfil da dispensação de antimicrobianos no Brasil de 2014 a 2021 com base nos registros do SNGPC, considerando aspectos temporais, geográficos, demográficos e os princípios ativos mais vendidos no período.

Metodologia
Trata-se de um estudo ecológico descritivo, com abordagem de série temporal, que utilizou dados de vendas de antimicrobianos registrados no SNGPC entre janeiro de 2014 e novembro de 2021. Foram incluídos dados provenientes de farmácias e drogarias privadas, com análise das variáveis: mês, ano, município, estado, princípio ativo, conselho de classe do prescritor, sexo e idade dos pacientes. A análise permitiu observar o comportamento da dispensação ao longo do tempo e sua distribuição segundo características populacionais e regionais.

Resultados
Foram registradas 532.518.866 vendas de medicamentos de controle especial, das quais 66,8% eram antimicrobianos. Houve aumento nas vendas até 2019, queda em 2020 com a pandemia da Covid-19, e novo crescimento em 2021. As regiões Sudeste e Nordeste concentraram os maiores volumes, com destaque para o Sudeste. As mulheres lideraram o consumo, principalmente na faixa de 30 a 44 anos, e observou-se aumento nas vendas para idosos. Os antimicrobianos mais vendidos foram amoxicilina, azitromicina, cefalexina e ciprofloxacino.

Conclusões/Considerações
O estudo evidenciou variações no consumo de antimicrobianos segundo região, sexo e faixa etária, reforçando a necessidade de ações educativas para promover o uso racional. A suspensão do envio obrigatório de dados ao SNGPC pode prejudicar o monitoramento e comprometer estratégias de enfrentamento à resistência bacteriana no país.

Apresentação/Introdução
O Brasil enfrentou desigualdades em saúde durante a pandemia de COVID-19, o que alterou os padrões de uso de medicamentos. Da mesma forma que os adultos, a medicação pediátrica usada durante a COVID-19 dependia do uso off-label, impulsionada pela ausência de um tratamento padrão. O uso de medicamentos pediátricos off-label aumentou, expondo as crianças a tratamentos não baseados em evidências.

Objetivos
Descrever o uso de medicamentos e suplementos sem evidência científica para tratar ou prevenir COVID-19 entre crianças de 6 a 7 anos na Coorte de Nascimentos de Pelotas de 2015, segundo variáveis sociodemográficas, de saúde e relacionadas à pandemia.

Metodologia
Foram analisados dados do acompanhamento dos 6 a 7 anos da coorte. As mães relataram o uso de tratamentos não recomendados pelas crianças (azitromicina, cloroquina/hidroxicloroquina, ivermectina, nitazoxanida, vitamina C, vitamina D e zinco), que foram avaliados juntamente com variáveis sociodemográficas e relacionadas à pandemia. Dois escores foram analisados: 1) escore de sensibilidade ao COVID-19 na criança (experiências negativas durante a pandemia e fatores de risco para COVID-19) e 2) escore de comportamento preventivo (isolamento durante COVID-19 e vacinação contra COVID-19). As análises ajustadas foram baseadas em modelo hierárquico para identificação dos fatores associados.

Resultados
Entre 3.867 crianças, 14,3% (IC95% 13,2-15,4) utilizaram medicamentos e suplementos não recomendados para tratar ou prevenir COVID-19. O uso aumentou conforme o maior escore de sensibilidade ao COVID-19 e diminuiu com maiores escores de comportamento preventivo. O uso de medicamentos não recomendados foi associado a maior renda familiar, teste COVID-19 positivo na criança e entre crianças não vacinadas. O uso de suplementos foi associado a maior renda familiar, escolaridade materna, teste positivo para COVID-19 e perda de uma pessoa próxima devido ao COVID-19.

Conclusões/Considerações
O uso off-label de tratamentos sem evidência científica para tratar ou prevenir COVID-19 no Brasil destaca a necessidade de esforços contínuos para promover o uso racional de medicamentos na população pediátrica. Com isso, o conhecimento do perfil dos usuários de medicamentos não recomendados pode ajudar a prevenir comportamentos inadequados e perigosos sobre o uso de medicamentos em eventos de emergência sanitária como foi o caso da pandemia de COVID-19.

Apresentação/Introdução
Pacientes com doenças sérias e debilitantes, raras ou necessidades médicas não atendidas, frequentemente, aguardam por farmacoterapias. Prescritores e pacientes necessitam de informação de qualidade para a tomada de decisão e conhecimento a cerca de novas terapêuticas, especialmente, em um contexto de registro acelerado e flexibilização na comprovação de eficácia e segurança de medicamentos.

Objetivos
Identificar a comunicação de benefícios, riscos e incertezas regulatórias em pareceres de avaliação sanitária e bulas de medicamentos novos para profissionais de saúde e pacientes.

Metodologia
Foi realizada a análise de conteúdo temática (Bardin, 1979). Para a análise, foram incluídos os medicamentos aprovados em primeira autorização, no ano de 2024, com pareceres públicos de avaliação de medicamentos e bulas para paciente e profissionais de saúde disponíveis no sítio eletrônico da Anvisa (Consultas/Bulário Eletrônico/Pareceres de Avaliação de Medicamentos). Foram utilizadas três categorias, e questões associadas, definidas pelo estudo de Davis et al. (2023): indicação (quem usa/para que?); tipos e fontes de evidências (como foi estudado/qual nível de confiança posso ter nas evidências?); incertezas e lacunas nas evidências (há alguma lacuna importante nas evidências?).

Resultados
Seis medicamentos foram elencados: inibidor da sinalização de activina (1), anticorpo monoclonal (1), proteína semelhante à angiopoietina (1) e inibidores da tirosina quinase (3). As fontes informaram as indicações. Pareceres detalharam mais os tipos de estudos do que as bulas para profissionais. Bulas para pacientes não informaram tipos de estudos, incertezas regulatórias ou medidas sanitárias; trataram da segurança, sem abordar confiança nas evidências. Três bulas profissionais omitiram incertezas apontadas nos pareceres. No caso do selpercatinibe, não constava claramente, na bula profissional, que o medicamento foi aprovado mediante cronograma de provas adicionais de eficácia e segurança.

Conclusões/Considerações
Em um contexto de aprovação regulatória acelerada para condições sérias e debilitantes, raras, necessidades médicas não atendidas, dados limitados de eficácia e segurança e incertezas regulatórias poderiam estar melhor destacados nas bulas de pacientes e profissionais de saúde, de modo a orientar mais assertivamente a conduta clínica, bem como a esclarecer dúvidas dos pacientes relacionadas aos benefícios esperados com as novas terapêuticas.