Programa - Comunicação Oral - CO21.1 - Novos e antigos desafios para a regulação e acesso aos medicamentos

Apresentação/Introdução
O termo “doença rara” refere-se a um grupo heterogêneo de enfermidades com baixa prevalência, afetando até 65 pessoas em 100.000 habitantes. O acesso aos medicamentos é limitado pelo alto custo e impacto orçamentário no sistema público. O Legislativo Federal, ator político, desempenha papel estratégico na criação e discussão de políticas que garantam o acesso a tratamentos para essas condições.

Objetivos
Identificar os medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras que foram objeto de proposições legislativas no Congresso Nacional brasileiro, no período de 2014 a 2024.

Metodologia
Trata-se de um estudo documental, retrospectivo, de natureza exploratória e abordagem qualitativa. A pesquisa fundamenta-se na coleta sistemática de documentos públicos disponíveis em bases oficiais, como os portais da Câmara dos Deputados e do Senado Federal. Foram analisados projetos de lei, requerimentos e demais proposições legislativas relacionadas ao acesso a medicamentos para doenças raras no período de 2014 a 2024. Essa metodologia possibilitou mapear os medicamentos para doenças raras que foram objeto de proposições legislativas visando garantir seu acesso à população.

Resultados
Foram identificados 21 medicamentos relacionados a doenças raras debatidos no Legislativo Federal. Destacam-se terapias gênicas como Zolgensma®, Elevidys® e Luxturna®, além de biológicos como Adakveo® e Spinraza®. Houve também proposições voltadas à inclusão de medicamentos na RENAME e discussões sobre desabastecimento, como nos casos do Soliris® e Aldurazyme®. As doenças abordadas pertencem a diferentes grupos, como neuromusculares, metabólicas, genéticas, autoimunes e hematológicas. Entre elas, destacam-se a Atrofia Muscular Espinhal (AME), com três medicamentos em pauta, e as doenças lisossômicas, que concentraram diversos debates sobre acesso e financiamento.

Conclusões/Considerações
Os achados evidenciam o papel estratégico do Legislativo Federal na promoção do acesso a medicamentos para doenças raras. As proposições abordam inclusão em políticas públicas, financiamento, abastecimento e incorporação ao SUS. Contudo, a atuação parlamentar pode gerar conflitos, ao fragilizar critérios técnicos, favorecer interesses da indústria e ampliar desigualdades, comprometendo a equidade e a sustentabilidade do sistema de saúde.

Apresentação/Introdução
No Brasil, as Doenças Tropicais Negligenciadas (DTNs) afetam cerca de 30 milhões de pessoas, sobretudo em contextos de vulnerabilidade, com tratamento oferecido principalmente pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Conhecer o perfil das tecnologias para DTNs é essencial para qualificar decisões e fortalecer a Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), orientando políticas públicas mais equitativas e eficazes.

Objetivos
Descrever o perfil das solicitações de avaliação de tecnologias para DTNs submetidas à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) e analisar os componentes técnicos e estruturais que fundamentam os relatórios de recomendação.

Metodologia
Trata-se de um estudo exploratório e descritivo, baseado em análise documental. As fontes de dados compreenderam o painel de solicitações de tecnologias e os relatórios de recomendação da Conitec, de 2012 a 2024. A abordagem metodológica compreendeu três etapas: (i) identificação e análise quantitativa das solicitações; (ii) análise dos componentes estruturais e técnicos dos relatórios de recomendação, com foco nos elementos que subsidiam os critérios de decisão; e (iii) avaliação dos aspectos econômicos, com ênfase na análise de custo-efetividade e no impacto orçamentário. A triagem dos dados foi operacionalizada no Excel®️ e as análises estatísticas realizadas no software Stata® versão 14.0. 

Resultados
Das 1.096 solicitações de tecnologias protocoladas, apenas 38 foram para DTNs. As tecnologias mais frequentemente avaliadas foram medicamentos (63,1%) e procedimentos (28,9%). A maioria visava à incorporação de novas tecnologias (73,7%), e teve origem em áreas internas do Ministério da Saúde (92,1%). Tecnologias terapêuticas representaram 65,8% das solicitações, enquanto as diagnósticas corresponderam a 26,3%. Apenas 29,3% dos relatórios continham todos os critérios da síntese de evidência, 54,8% incluíram avaliação econômica e 71% apresentaram análise do impacto orçamentário. Foram identificados onze relatórios com valores de razão de custo efetividade, variando de R$ 17.463,00 a R$ 30.717,42.

Conclusões/Considerações
O estudo mostrou que as tecnologias para DTNs ainda têm baixa representatividade no SUS. Relatórios de incorporação foram mais completos, sobretudo na avaliação econômica e no impacto orçamentário, em relação aos de exclusão e ampliação de uso. Relatórios bem estruturados fortalecem a transparência e a confiança nas decisões. Esses avanços são essenciais para qualificar as práticas de ATS e orientar decisões mais justas e alinhadas à saúde coletiva.

Apresentação/Introdução
O marco regulatório atual para produtos contendo Cannabis no Brasil abrange medicamentos registrados pela Anvisa; produtos autorizados para venda em farmácias; e produtos com autorização de importação. Para essa última categoria, a regulamentação ainda é muito incipiente, baseada em normativas que estabelecem um processo de acesso simplificado pelos pacientes, sem observância de padrões sanitários.

Objetivos
Este estudo teve como objetivo analisar o cenário dos produtos de Cannabis medicinal autorizados para importação no Brasil.

Metodologia
Para a pesquisa, foram utilizados dados públicos, obtidos na plataforma web da Anvisa. Foram analisadas listas de produtos contendo Cannabis autorizados, publicadas entre os anos de 2015 e 2024. Para cada uma das listas foi analisado aspecto quantitativo. Da última lista, foram extraídas informações disponíveis sobre os produtos e produtores. Foi também pesquisado o número de autorizações de importação concedidas a pacientes, de 2015 a 2023. Para as análises, foram calculadas frequências absolutas e relativas.

Resultados
Trinta listas de produtos autorizados foram emitidas no período. A lista de 2015 incluía 11 produtos, enquanto a última lista analisada, de 2024 listava 617. No entanto, a análise considerando as variedades de volume de frascos e concentração dos ingredientes ativos para um mesmo produto, eleva o número para mais de 1.900 itens. Cerca de 45% se referem a óleos ou tinturas, mas outras apresentações como gomas (16%) e cremes (5%) também são encontradas. Os produtos da última lista têm origem em 37 países, principalmente nos Estados Unidos (402, 65,2%). Em 2015, foram emitidas 850 autorizações individuais de importação, totalizando mais de 290 mil no período analisado.

Conclusões/Considerações
Lacunas regulatórias têm levado a um aumento progressivo na importação de produtos de Cannabis, evidenciando uma expansão agressiva do mercado. A importação é um processo simplificado que contorna os padrões sanitários. Ressalta-se apesar do aumento do consumo, esses produtos não passaram por avaliação de eficácia, segurança ou qualidade, o que levanta preocupações em termos de saúde.

Apresentação/Introdução
As chamadas terapias avançadas incluem os produtos de terapia celular, de terapia gênica e de engenharia tecidual. Tecnologias inovadoras e disruptivas, são consideradas promessas terapêuticas importantes em situações clínicas sem tratamento ou refratárias às terapias. Suas especificidades e preços trazem desafios significativos para as autoridades regulatórias e os sistemas de saúde em todo mundo.

Objetivos
Traçar um perfil detalhado dos produtos de terapia avançada (PTA) registrados no país pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) até maio/2025.

Metodologia
Estudo exploratório, retrospectivo, utilizando dados secundários obtidos da ANVISA, Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) e CONITEC. A análise restringiu-se aos medicamentos com registro publicado até maio/2025. Foram analisados data de registro na ANVISA, tipo de tecnologia, indicação clínica do produto, detentor do registro, tempo em avaliação pela ANVISA, presença e preço de venda máximo ao governo nas tabelas CMED, tempo entre obtenção do registro e primeiro preço nas tabelas CMED e a presença de incorporação ao SUS. Foram ainda verificados a presença de registro nas agências sanitárias FDA e EMA e o intervalo de tempo entre esses registros e o registro no Brasil.

Resultados
Existem 9 PTA registrados até 05/2025, três deles em 2024. Cinco produtos correspondem a terapia gênica in vivo e o restante a produtos com células CAR-T. Duas empresas respondem por 55,6% dos registros. Quatro produtos têm indicação clínica oncológica e os demais para doenças raras. Todos estão registrados em pelo menos uma das agências internacionais, com diferença mediana de tempo entre registro no FDA e EMA e no Brasil de 448d e 712d, respectivamente. A mediana de tempo de análise dos PTA pela Anvisa foi de 278 dias e de 168 dias entre registro e publicação do primeiro preço. Todos são de custo unitário muito elevado. Apenas o medicamento Zolgensma® foi incorporado ao SUS, em dez/2022.

Conclusões/Considerações
O registro dos PTA no Brasil foi tardio em relação às agências internacionais. O único produto incorporado ao SUS ainda não tinha sido efetivamente ofertado até março/2025 e o acesso aos PTA tem sido demandado judicialmente. Seus custos unitários muito elevados, que podem chegar a mais de R$ 11,8 milhões, podem impactar significativamente os gastos do SUS e constituem desafio para a sustentabilidade do sistema público no país.

Apresentação/Introdução
A tuberculose (TB) é uma doença transmissível, curável e com maior incidência em grupos vulnerabilizados. A rifampicina (RIF) é um dos fármacos descritos na Relação Nacional de Medicamentos Essenciais (Rename) utilizado no tratamento da TB e fornecido exclusivamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS). É importante para a saúde pública discutir sobre esses medicamentos e o abastecimento do SUS.

Objetivos
Apontar um panorama dos medicamentos utilizados no tratamento da TB no Brasil que contenham o insumo farmacêutico ativo (IFA) RIF.

Metodologia
Trata-se de um estudo descritivo que utiliza bases de dados sobre medicamentos no Brasil.

Foram coletadas informações disponíveis no site da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) onde foram localizados os registros válidos dos medicamentos que contém RIF em maio de 2025. Em seguida foram analisadas a composição do medicamento, a apresentação, verificado se compõem a Rename e distribuídos pelo SUS.

Resultados
Foram encontrados 6 registros válidos, 5 de laboratórios públicos (LP) e 1 de empresa privada (EP). Dos resultados obtidos, 3 medicamentos são de mesma dose e forma farmacêutica.

Dentre os LP um não realiza campanha produtiva desde 2022, dois dos medicamentos registrados não figuram na lista atualizada de produção do segundo e apenas o terceiro abastece o SUS. A EP realizou uma notificação à Anvisa em 2023 sobre a suspensão temporária de produção, gerando desabastecimento completo de diversas unidades de saúde.

Conclusões/Considerações
Observa-se que os medicamentos com registro válido na Anvisa não garantem o atendimento das recomendações do Ministério da Saúde para o tratamento da TB. Os resultados demonstram um grave problema de saúde pública: a falta de investimento em produção de medicamentos contendo RIF por ser uma doença que afeta os países mais pobres.